Der Tenbagger-Kandidat für 2020!

Mega-Markt DMD

Die mit DMD abgekürzte Duchenne-Muskeldystrophie ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, die aufgrund des rezessiven X-chromosomalen Erbgangs fast nur Jungen betrifft. Die Fallzahl liegt hier bei einem von 5.000 Neugeborenen.

Die furchtbare Krankheit, bei der die Kinder fortlaufenden Muskelschwund erleiden, führt immer noch zu einem frühen Tod, der meist im Alter von 20 bis 30 Jahren eintritt. Besonders schlimm: Die erkrankten Jungen und ihre Eltern müssen dem muskulären Abbau in der Regel tatenlos zusehen, denn eine effektive, allgemeine Therapie gegen DMD gibt es noch immer nicht.

Die Pharmawelt arbeitet intensiv an dem Thema DMD. Zuletzt verzeichnete die grundsätzlich vielversprechende Gentherapie jedoch herbe Rückschläge. Eine Behandlung von DMD dürfte hier noch viele Jahre entfernt sein.

Sarepta mit ersten Erfolgen, aber begrenztem Potenzial

Der Pharmaforscher Sarepta Therapeutics konnte als erstes Unternehmen im Jahr 2016 die US-Zulassung für ein steroidfreies DMD-Medikament erhalten. Exondys 51, so der Name, adressiert eine spezielle Mutation, die für nur 13% der DMD-Fälle verantwortlich ist.

Beeindruckenderweise kann Exondys schon kurz nach Zulassung enorme und weiter sprunghaft steigende Umsätze einfahren. Allein im dritten Quartal 2019 waren es in den USA rund 100 Millionen Dollar. Hochgerechnet liegen wir also schon jetzt bei 400 Millionen Jahresumsatz für das Präparat, das für nur etwa 13% der DMD-Patienten in Frage kommt!

Exondys war das erste kommerzialisierte Produkt Sareptas. Mittlerweile konnte das Unternehmen mit Vyondys ein weiteres DMD-Medikament zur Zulassung bringen, das 8% der DMD-Erkrankten helfen soll. Beide Produkte sind in der Fachwelt aufgrund eines schwachen Kosten-Nutzen-Profils umstritten. Dennoch beläuft sich der Börsenwert des Unternehmens auf stolze 10 Milliarden Dollar!

Catabasis mit DMD-Durchbruch – und keiner merkt’s?

Mit Edasalonexent hat Catabasis Pharmaceuticals (US14875P2065) einen DMD-Produktkandidaten in der Pipeline, an dessen Erfolgsaussichten es kaum mehr Zweifel gibt. Der innovative „NF-kB-Inhibitor” ist ein täglich oral zuzuführendes Medikament und zeigte in der doppel-blinden Phase 2-Studie mit dauerhafter Einnahme begeisternde Ergebnisse, in dem der Krankheitsfortschritt signifikant abgebremst werden konnte. Die Daten lassen sogar vermuten, dass die gesamte Erkrankung in ihrem Voranschreiten gestoppt werden könnte.

Entwicklungspipeline von Catabasis Pharmaceuticals. Edasalonexent wird mittlerweile auch bei anderen Muskelerkrankungen erforscht.

Catabasis leidet noch immer zu Unrecht an der erstmaligen Veröffentlichung der Ergebnisse aus Phase 2, bei der zunächst keine statistisch signifikante Verbesserung der mit Edasalonexent behandelten Kinder im Vergleich zur Placebo-Gruppe festgestellt wurde.

Wie sich mit der Zeit aber herausstellte und die Grafik unten eindrucksvoll zeigt, kam es mit längerfristiger Einnahme jedoch zu einer massiven Überlegenheit gegenüber Placebo. Und das ist entscheidend. Wie Du unter anderem der Unternehmenspräsentation entnehmen kannst, zeichnet sich Edasalonexent auch durch ein exzellentes Sicherheitsprofil und eine Reihe weiterer positiver Nebeneffekte aus.

Edasalonexent wahrscheinlich neue DMD-Standardtherapie

Auf Basis der im Endeffekt sehr, sehr guten Phase 2-Daten hat Catabasis im September 2018 einen finalen, mittlerweile voll finanzierten Phase 3-Trial gestartet. Als primärer Endpunkt wurde in Abstimmung mit der FDA und europäischen EMA die „North Star Ambulatory Assessment“ nach 52 Wochen definiert.

Da Catabasis hier also quasi nur die Phase-2-Daten bestätigen muss, ist die Wahrscheinlichkeit eines Studienerfolgs riesig. Im 4. Quartal 2020 sollen nun die aller Voraussicht nach positiven Daten und als Grundlage für eine weltweite Zulassung dienen.

Wir glauben, dass unser Medikamentenkandidat Edasalonexent eine grundlegende Therapie für alle Patienten sein wird, die an Duchenne-Muskeldystrophie leiden. (CEO Jill C. Milne, Ph.D. im Conference Call 11/19)

Gigantisches Interesse von Familien und Ärzten

Das Interesse an der internationalen Zulassungsstudie für Edasalonexent ist angesichts der Bedeutung des Medikaments enorm. Die Studie läuft weltweit auf Hochtouren und wurde aufgrund der hohen Nachfrage hinsichtlich der Patientenzahl sogar erweitert.

Bisherige Studiendaten deuten auf einen klaren positive Effekt und ein hervorragendes Sicherheitsprofil von Edasalonexent hin.

Die Phase-3-Erfolgswahrscheinlichkeit im Bereich der Kinderheilkunde liegt mit circa 75% statistisch gesehen überdurchschnittlich hoch. Im Fall Catabasis und Edasalonexent würden wir die Chancen nach den bisherigen Erkenntnissen auf über 90% einstufen. Auch Star-Wissenschaftler Dr. H. Lee Sweeney glaubt, dass Edasalonexent die standardäßig eingesetzten Steroide auf breiter Basis ersetzen kann.

Wir sind zuversichtlich, dass der Wirkungsmechanismus von Edasalonexent, die bisher von uns generierten Daten und das Design unserer Phase-III-Studie, die letztendlich die weltweiten Zulassungsanträge (…) unterstützt, überzeugend sind. (CMO Joanna Donovan, M.D., Ph.D. im Conference Call 11/19)

DMD-Markt wächst auf über 4 Milliarden Dollar

Eine Researchstudie bescheinigt dem Markt für DMD-Medikamente eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von mehr als 41% auf 4,11 Milliarden Dollar im Jahr 2023. Medikamente wie Edasalonexent haben Preise von mehr als 100.000 Dollar pro Jahr und Patient, entsprechend gigantisch sind die Gewinnmargen.

Da Edasalonexent grundsätzlich sowohl als Mono- als auch als Kombinationstherapie eingesetzt werden kann, besteht für Catabasis die hohe Chance, den weltweiten DMD-Markt über viele Jahre zu bestimmen. SD-Informationen zufolge soll die wesentliche Patentlaufzeit bis 2034 verlängert werden.

Dank Rare Pediatric Disease Designation würde Catabasis bei Zulassung sogar einen wertvollen, veräußerbaren Priority Review Voucher erhalten. Letzterer hat typischerweise einen dreistelligen Millionenwert und wird in der Regel an große Pharma-Player verkauft.

Insbesondere auch in Europa, wo Sareptas Exondys aktuell keine Aussicht auf Zulassung hat, stehen Catabasis die Türen weit offen.

2014 machte unser damaliger sharedeals.de-Tipp Santhera Pharmaceuticals mit einer Kursperformance von über +3.000% auf sich aufmerksam, als die Zulassung eines Medikaments der Schweizer in der DMD-Indikation möglich schien. Die Hoffnung zerschlug sich vorerst.

Ein unterschätzter Indikator: Personalien

Die hervorragenden Perspektiven für Catabasis wurden zuletzt auch durch reihenweise Personalien untermauert: Mit Joanne T. Beck nahm unter anderem die globale Entwicklungschefin des 80-Milliarden-Dollar-Pharmariesens Celgene im Aufsichtsrat Platz gab gleich den Ritterschlag:

Ich freue mich sehr, Catabasis unterstützen zu können (…) Ich sehe großes Potenzial für Edasalonexent, das Behandlungsparadigma für Duchenne zu ändern.

Ähnlich äußerte sich mit Neu-Direktor Gregg Lapointe auch der ehemalige CEO der heutigen Leadiant Biosciences:

Ich bin unglaublich begeistert vom Potenzial Edasalonexents, einen signifikanten Einfluss auf die Behandlungslandschaft bei Duchenne-Muskeldystrophie zu haben.

Im September wurde schließlich mit Andre Komjathy der nächste personelle Coup auf dem neu geschaffenen Posten des Chief Commercial Officers gelandet: Der Rare-Disease-Spezialist verantworte zuvor erfolgreich die Kommerzialisierung beim Milliardenunternehmen Alkermes und führte hierbei ein Team aus über 230 Sales Reps.

Nicht weniger eindrucksvoll war seine vorherige Führungsrolle bei Genzyme, wo er für den Launch der ersten MS-Therapie, Aubagio, verantwortlich zeichnete. Das Medikament erzielt mittlerweile rund 2 Milliarden US-Dollar Jahresumsatz.

Wettbewerber scheitern - extrem hohe Buyout-Chance!

Das alles sind weitere Indikatoren für einen sehr realistischen Buyout durch einen großen Pharma-Player. Wir hatten zu einem früheren Zeitpunkt unter anderem Pfizer oder Sarepta ins Spiel gebracht und unsere Gedanken hierbei näher erläutert.

Der Wirkmechanismus von Edasalonexent ist so einfach wie genial.

Klar ist: Reihenweise Wettbewerber mussten im “DMD-Rennen” zuletzt aufgeben, darunter neben Pfizer auch andere Schwergewichte. Mit Edasalonexent bekommt man nun die wohl neue Grundtherapie für alle DMD-Erkrankten auf dem Silbertablett serviert, die sich zudem auch in Kombination mit künftigen Therapien einsetzen ließe.

Einen Buyout unterhalb von 500 Millionen US-Dollar Kaufpreis halten wir trotz des aktuell extrem niedrigen Börsenwerts von unter 70 Millionen Dollar (Stand 01.02.2020) für ziemlich ausgeschlossen. Wirklich schwach werden dürften Management und institutionelle Investoren, die hier auch einen Großteil von Optionsscheinen (Warrants) halten, erst bei einem Milliardengebot.

Fazit: Es ist nur eine Frage der Zeit, bis hier der große Knall erfolgt. Wie bei nahezu allen unseren Biotech-Empfehlungen werden wir wohl auch diesmal Recht behalten und am Ende den großen Wurf feiern.  Im Buyout-Fall winkt ein Tenbagger über Nacht. Alternativ wäre mit einem ersten Lizenzdeal zumindest ein Multibagger nahezu garantiert. Entscheidet man sich gegen einen Deal, könnte Catabasis sein Medikament in Eigenregie vorantreiben – auch dann besteht langfristig mindestens Verzehnfachungspotenzial. Eine aktuelle Kapitalmaßnahme sorgt nochmal für Schnäppchenkurse. Der Worst Case wären schlechte Studiendaten Ende des Jahres. Doch darauf deutet rein gar nichts hin. STARK KAUFEN BIS 6,50 USD!

Spätestens nach dem jüngsten Kursrückgang im Zuge der Kapitalerhöhung heißt es: Kaufen bis zum Kotzen!
Quelle: stockcharts.com